Par Frédéric Collet, Ancien Président de Novartis France et du LEEM*
“Un jour, nous ne serons plus capables de nous offrir ce que nous sommes capables d’inventer”. Cette phrase, qu’un ancien président du Comité économique des produits de santé m’avait confiée il y a quelques années, devrait résonner au moment où se prépare le prochain PLFSS.
Elle résume une tension devenue centrale. Le déficit de la Sécurité sociale a atteint 21,6 milliards d’euros en 2025, tandis que les besoins progressent sous l’effet du vieillissement, de la chronicisation des maladies et des tensions sur les professionnels. Dans le même temps, l’innovation protéiforme accélère : thérapies ciblées, thérapies cellulaires et géniques, médecine de précision, données de santé, intelligence artificielle. Des maladies difficiles à traiter bénéficient de nouvelles stratégies ; des hospitalisations peuvent être évitées, les traitements mieux ciblés et les parcours mieux organisés.
La question n’est donc pas de savoir si nous voulons l’innovation. Bien sûr que nous la voulons. Elle est de savoir comment continuer à donner accès, dans de bonnes conditions, aux innovations dont les patients et le système de santé ont réellement besoin.
C’est là que se situe une part essentielle de la soutenabilité. La soutenabilité financière est indispensable, mais elle n’est pas une fin en soi. Elle doit permettre de préserver dans la durée la soutenabilité médicale, sociale et organisationnelle de notre système. Un système qui maîtriserait ses dépenses mais ne parviendrait plus à accueillir les progrès utiles ne serait pas davantage soutenable.
Il faut donc éviter un faux choix entre maîtrise des dépenses et accès à l’innovation. Les deux doivent être pensés ensemble. L’accès ne peut plus être seulement le sas final de l’innovation, après la recherche, l’autorisation, l’évaluation et la négociation. Il doit devenir un objet d’innovation et d’efficience en tant que tel.
Quand la science, les traitements, les preuves disponibles et les données évoluent aussi vite, il serait paradoxal que les modalités d’accès demeurent inchangées. Innover dans l’accès, ce n’est pas déréguler. C’est inventer des règles mieux adaptées : nouvelles modalités d’évaluation, mécanismes de financement plus souples, partage du risque, contrats fondés sur la performance, suivi en vie réelle, articulation entre accès précoce et droit commun, coopération européenne. Autrement dit, faire évoluer les instruments de régulation au rythme de l’innovation qu’ils doivent accompagner.
Le premier enjeu est celui de l’anticipation. La santé se pense à cinq, dix ou quinze ans, alors que son pilotage reste largement annuel. Il faut mieux identifier les innovations à venir, les populations concernées, les besoins organisationnels qu’elles induisent et leur impact potentiel. Un horizon scanning robuste et surtout partagé permettrait d’éclairer plus tôt les choix publics et de préparer leur arrivée. Le budget annuel doit devenir l’instrument d’une stratégie, et non son substitut.
Le deuxième enjeu est celui de l’évaluation. L’innovation ne doit pas conduire à moins d’évaluation, mais à une évaluation plus exigeante, plus rapide et surtout plus continue.
Nous raisonnons encore trop souvent comme si la valeur d’une innovation pouvait être appréciée une fois pour toutes au moment de son accès. Or certains traitements arrivent avec un bénéfice potentiel important mais aussi une part d’incertitude, liée au recul disponible ou aux conditions réelles d’utilisation. La bonne réponse n’est ni d’attendre la disparition de toute incertitude avant l’accès, ni de l’ignorer une fois l’accès ouvert. Elle est d’organiser dès l’origine la production des connaissances permettant de vérifier, dans la vraie vie, la valeur effectivement créée.
C’est ici que les données de santé et l’intelligence artificielle peuvent profondément renouveler notre manière d’évaluer.
Les données de vie réelle permettent de suivre les résultats obtenus après l’accès : efficacité, sécurité, adhésion des patients, conditions de prescription, effets sur les hospitalisations, les parcours ou l’organisation des soins. L’IA sait aujourd’hui comment contribuer à exploiter ces volumes de données, repérer des signaux, comparer les résultats observés aux résultats attendus et faire évoluer les critères de performance à mesure que l’expérience s’enrichit.
Sa contribution peut intervenir tout au long du cycle de vie de l’innovation : en amont, pour anticiper les besoins ; au moment de l’évaluation, pour enrichir l’analyse ; après l’accès, pour documenter la valeur en vie réelle ; puis lors des réévaluations, pour éclairer l’ajustement des conditions de prise en charge, de prescription ou de financement. L’IA ne remplace ni l’expertise médicale ni la décision publique. Elle peut en revanche les rendre mieux informées, plus réactives et plus continues.
Cette logique doit permettre de passer d’une valeur seulement attendue à une valeur observée, documentée et révisable.
C’est aussi dans cet esprit qu’il faut repenser les contrats de performance : moins comme un pari entre payeur et industriel que comme une organisation commune de la preuve. Définir dès l’origine les indicateurs pertinents, les suivre dans un horizon compatible avec la décision publique, et prévoir les modalités d’ajustement lorsque les résultats observés diffèrent des résultats attendus.
La performance réelle dépend aussi de la prescription, de l’organisation des parcours, du suivi et de l’adhésion des patients. L’analyse doit donc associer prescripteurs, établissements, professionnels de santé et patients.
Troisième enjeu : l’échelle européenne.
La France représente moins de 3 % du marché pharmaceutique mondial : elle ne peut penser seule l’accès à l’innovation. Les innovations sont développées internationalement, les essais sont globaux et les données utiles à l’évaluation dépassent nos frontières. Les réponses nationales restent indispensables, mais elles gagnent à s’inscrire dans une stratégie européenne plus coordonnée.
Après l’AMM, l’Europe a continué à avancer avec l’évaluation clinique conjointe des innovations. Cette évolution ouvre la voie à davantage de coopération : méthodes d’évaluation plus convergentes, partage de données, horizon scanning commun, réévaluations coordonnées et, pour certaines innovations, expérimentations sur un mode de « coalition de volontaires » sur les modalités d’accès et de financement.
L’objectif n’est ni un modèle ni un prix unique, mais davantage de prévisibilité, une capacité collective renforcée d’évaluation et de négociation, et la préservation de l’Europe comme espace d’accès à l’innovation dans un contexte international nouveau venu des Etats Unis et de Chine.
Le prochain PLFSS peut contribuer à engager ce changement de méthode. Il ne peut, à lui seul, refonder notre politique d’accès à l’innovation. Mais il peut en poser plusieurs premières pierres : mieux prioriser les dépenses en fonction de la valeur en santé, renforcer l’anticipation, investir dans les infrastructures de données, rendre l’évaluation plus continue et l’efficience mieux mesurée, expérimenter davantage de financements liés à la valeur et inscrire ces évolutions dans une perspective européenne.
Le rapport sur la régulation des produits de santé remis en 2023 proposait déjà un « New Deal » fondé sur davantage d’anticipation, de coopération et de confiance. L’idée reste pleinement actuelle : sortir d’une approche trop exclusivement annuelle pour construire une trajectoire partagée.
Après l’incendie de Notre-Dame, la France a su réunir volonté politique, gouvernance, compétences, calendrier et financements autour d’un objectif commun. Notre système d’accès à l’innovation a besoin du même changement de méthode : une vision cohérente de la façon dont nous voulons accueillir, évaluer, financer et suivre le progrès médical.
Mieux connaître pour mieux décider ; mieux évaluer pour mieux payer ; mieux payer pour continuer à donner accès.
La question n’est donc pas de savoir si nous pouvons nous offrir toutes les innovations. Elle est de savoir si nous saurons identifier celles dont nous avons besoin, en mesurer la valeur réelle et nous organiser pour qu’elles restent accessibles.
Car le véritable risque serait qu’un jour, non pas faute de science, mais faute d’anticipation, d’évaluation et d’organisation collective, nous ne soyons plus capables d’offrir à tous ce que nous sommes capables d’inventer. ■
*Frédéric Collet est aujourd’hui un expert indépendant du monde de la santé. Il dirige Bionnassay-Consult et s’engage à travers ses mandats individuels sur différentes missions concernant la soutenabilité des enjeux de santé en France.
